Лечение синдрома Вискотта-Олдрича (Blood, апрель 2025)
Обзор
15 апреля 2025 г. в журнале Blood опубликована статья "Как я лечу синдром Вискотта-Олдрича":
Синдром Вискотта-Олдрича (WAS) - редкое Х-сцепленное заболевание, характеризующееся тромбоцитопенией, экземой, рецидивирующими инфекциями, аутоиммунными заболеваниями и злокачественными новообразованиями. В данной статье авторы обсуждают современные консервативные и окончательные подходы к лечению WAS, основанные на недавно опубликованных данных. Тяжесть заболевания при WAS сильно варьирует. Недавние исследования подтверждают, что вероятность прогрессирования заболевания зависит от типа генетического варианта, от ранней диагностики и применяемых индивидуальных стратегий лечения. Более легкие случаи, исторически называемые Х-сцепленной тромбоцитопенией (XLT), получают поддерживающую терапию, в то время как тяжелые случаи направляются на стандартную аллогенную трансплантацию гемопоэтических клеток (HCT) или генную терапию (GT) в ходе клинических испытаний. Достижения в области HCT и GT, а также недавние знания о том, что даже пациенты с “XLT” подвержены риску серьезных иммунных осложнений, позволяют предположить, что большинству молодых пациентов с WAS следует назначить потенциально излечивающий подход при установлении диагноза.
Пожилые пациенты с небольшой подгруппой легких вариантов могут получать консервативное лечение, если только у них не развиваются опасные для жизни аутоиммунные или злокачественные осложнения; регулярное наблюдение и упреждающее лечение имеют решающее значение для предотвращения необратимых осложнений. Авторы рекомендуют отказаться от термина XLT, поскольку он подразумевает легкое и неосложненное заболевание, которое таковым не является, и вместо этого адаптировать лечение для всех пациентов с WAS к их индивидуальному генетическому профилю, тяжести заболевания и клиническому течению.
Детали во вложенной статье
Автор обзора
Автор обзоров мировой медицинской периодики на портале MedElement - врач общей практики, хирург Талант Иманалиевич Кадыров.
Закончил Киргизский Государственный медицинский институт (красный диплом), в совершенстве владеет английским языком. Имеет опыт работы хирургом в Чуйской областной больнице; в настоящий момент ведет частную практику.
Регулярное повышение квалификации: курсы Advanced Cardiac Life Support, International Trauma Life Support, Family Practice Review and Update Course (Англия, США, Канада).
Внимание!
- Занимаясь самолечением, вы можете нанести непоправимый вред своему здоровью.
- Информация, размещенная на сайте MedElement и в мобильных приложениях "MedElement (МедЭлемент)", "Lekar Pro", "Dariger Pro", "Заболевания: справочник терапевта", не может и не должна заменять очную консультацию врача. Обязательно обращайтесь в медицинские учреждения при наличии каких-либо заболеваний или беспокоящих вас симптомов.
- Выбор лекарственных средств и их дозировки, должен быть оговорен со специалистом. Только врач может назначить нужное лекарство и его дозировку с учетом заболевания и состояния организма больного.
- Сайт MedElement и мобильные приложения "MedElement (МедЭлемент)", "Lekar Pro", "Dariger Pro", "Заболевания: справочник терапевта" являются исключительно информационно-справочными ресурсами. Информация, размещенная на данном сайте, не должна использоваться для самовольного изменения предписаний врача.
- Редакция MedElement не несет ответственности за какой-либо ущерб здоровью или материальный ущерб, возникший в результате использования данного сайта.